A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização para iniciar testes clínicos em humanos com o GB221, uma terapia gênica avançada focada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O aval foi concedido pela Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
A aprovação, que ocorreu sob análise prioritária, coloca o Brasil em posição de destaque na América Latina nesta área. O estudo foi anunciado durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde do governo federal, em São Paulo.
A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). Além de participar do desenvolvimento clínico, a Fiocruz, através do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, pavimentando o caminho para a produção nacional da terapia gênica.
O objetivo da estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas é equipar o país com a infraestrutura científica, tecnológica, produtiva e assistencial necessária para disponibilizar esses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS).
O projeto, destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, já recebeu R$ 122 milhões em investimentos do Ministério da Saúde (MS). A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.
Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais, que é utilizada nesta terapia gênica.
A iniciativa visa fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, fortalecendo o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto.
Mario Moreira, presidente da Fiocruz, destacou a importância da capacidade científica da instituição a serviço das crianças do país. Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, ressaltou a oportunidade de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil.
A AME Tipo 1, uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, é causada por uma alteração no gene SMN1. A ausência da proteína produzida por este gene causa a perda progressiva da força muscular, podendo comprometer a sobrevivência das crianças.
Fonte: agenciabrasil.ebc.com.br
